يعتبر عقار تريكافتا Trikafta، الذي تنتجه شركة Vertex Pharmaceuticals، فعالًا جدًا في علاج التليف الكيسي، لدرجة أن الدراسات تشير إلى أنه يمكن أن يطيل حياة بعض المرضى الصغار بما يصل إلى 45 عامًا. وعلى هذا النحو، فهو ليس رخيصًا: ففي الولايات المتحدة، يكلف 300 ألف دولار لكل مريض سنويًا. ولكن نظرا للطبيعة التحويلية لعلاج مرض له تشخيص سيئ، فإن قائمة الأسعار المرتفعة لم تعيق مبيعات مجموعة الأدوية.
والآن، لدى نفس الفريق من العلماء في مختبر فيرتكس في سان دييغو مشروع بحثي ثانٍ مدته عقود من الزمن يؤتي ثماره ويمكن أن يفتح سوقًا ضخمة أخرى محتملة: مسكنات الألم غير الأفيونية.
يقول ديفيد ألتشولر، كبير المسؤولين العلميين في شركة Vertex، إنه إذا عاش المرضى لفترة أطول، “فهذا أمر جيد للأعمال”. يبلغ الآن عدد الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي في جميع أنحاء العالم 105 آلاف شخص، ارتفاعًا من 70 ألفًا في عام 2012، وفقًا لتقديرات مؤسسة التليف الكيسي الأمريكية غير الربحية – وهو ارتفاع يعزوه الخبراء إلى أدوية فيرتكس وتحسين وسائل التشخيص.
ويضيف ألتشولر: “إذا تناولت مرضًا يهدد الحياة ويقصر العمر وحصلت على دواء تحويلي، فلن تحصل على الفائدة على المدى القصير فحسب، بل سيعيش الناس لفترة طويلة، وهذا أمر إيجابي للجميع”. تتجلى هذه الآثار الإيجابية في إيرادات Vertex، التي تضاعفت بين عامي 2019 و2022، من 4.2 مليار دولار إلى 8.9 مليار دولار، وهي الفترة التي يغطيها تصنيف FT-Statista لأسرع 500 شركة نموا في الأمريكتين. ثم ارتفعت الإيرادات مرة أخرى إلى 9.9 مليار دولار في عام 2023.
منذ إطلاقها في عام 2019، حققت Trikafta إيرادات بقيمة 26 مليار دولار ومن المتوقع أن تصل المبيعات السنوية إلى 10 مليارات دولار في العام المقبل. كما تستعد شركة التكنولوجيا الحيوية التي يوجد مقرها في بوسطن للحصول على موافقة الجهات التنظيمية هذا العام على علاجها الخامس للتليف الكيسي، المعروف باسم فانزا تريبل، والذي من المتوقع أيضًا أن يدر مبيعات سنوية تبلغ نحو 10 مليارات دولار، وفقًا لبنك الاستثمار ويليام بلير.
“من المحتمل أن تكون Vertex واحدة من أسرع الخطوط نموًا خارج صانعي أدوية إنقاص الوزن [Eli] ليلي ونوفو [Nordisk]”، يتوقع ديبجيت تشاتوبادياي، محلل الرعاية الصحية في شركة جوجنهايم للأوراق المالية. “سأضع Vertex في قائمة أفضل ثلاثة شركات صيدلانية [to invest in]”. وفي هذا العام، تجاوزت القيمة السوقية لشركة Vertex 100 مليار دولار للمرة الأولى.
يقول دانييل ليونز، مدير المحفظة في شركة جانوس هندرسون، أحد أكبر 25 مساهما في شركة فيرتكس، إن التكنولوجيا الحيوية لا تواجه “تهديدات تنافسية حقيقية” لهيمنتها في التليف الكيسي، مع تمديد براءات الاختراع حتى عام 2039 على الأقل.
“وهذا يمنح الشركة عملاً أساسيًا مربحًا بشكل لا يصدق، وقد أعادوا استثمار قدر كبير من تلك الأرباح في خط أنابيبهم.”
يقول ألتشولر إن شركة Vertex تعلمت أهمية الاستثمار المستمر في الأبحاث من خلال الإطلاق المضطرب لعلاج التهاب الكبد C، Incivek. بعد أن أصبح أسرع دواء على الإطلاق يصل إلى مليار دولار من المبيعات السنوية، تم استبداله بسرعة بعلاج متفوق من شركة جلعاد المنافسة. ويقول: “ليس صحيحًا أبدًا أن الدواء الأول أو الثاني هو الأفضل، لكن معظم الشركات تعتقد أنه لن يستمر أحد في استخدامها، لذا تتوقف”. لقد تعلمنا من ذلك: لا تفترض أبدًا أنك ستفوز؛ استمر في بناء طب أفضل وأفضل.
ومع ذلك، تعرضت شركة Vertex لانتقادات بسبب السعر الباهظ لعقار Trikafta، مما يعني أن 12 في المائة فقط من مرضى التليف الكيسي في جميع أنحاء العالم قد تم وصف العلاج لهم، وفقًا لبحث نُشر في مجلة التليف الكيسي في عام 2022.
وخلص الباحثون إلى أن “الأدوية باهظة الثمن لدرجة أنها غير متوفرة بشكل أساسي ما لم يتم تعويضها من قبل الحكومة أو سلطات النظام الصحي”. يقول ألتشولر إن “الغالبية العظمى” من مرضى التليف الكيسي في جميع أنحاء العالم الذين يستوفون معايير الوصفة الطبية لـ Trikafta قد تم وصفهم للدواء.
التحدي الذي يواجه شركة Vertex هو ما إذا كان يمكنها تكرار نجاحها في علاج التليف الكيسي في أمراض أخرى. حصلت الشركة على موافقة الجهات التنظيمية العام الماضي لأول علاج على الإطلاق يعتمد على تحرير الجينات بتقنية Crispr، والذي يستهدف مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا. كما دفعت 4.9 مليار دولار هذا الشهر لشركة Alpine Immune Sciences، التي تعمل على تطوير علاج لمرض الكلى المناعي الذاتي.
لكنه جيل جديد من مسكنات الألم التي لا تسبب الإدمان، والتي يقول المحللون إنها أكثر الأدوية الواعدة في خط إنتاج شركة فيرتكس.
وتأمل شركة Vertex في الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على مسكن الألم غير الأفيوني، المعروف باسم VX-548، هذا العام بعد أن أظهرت دراسة سريرية حديثة أنه يخفف الألم مع انخفاض كبير في حدوث الآثار الجانبية مثل الغثيان والقيء. – ودون التعرض لخطر الإدمان.
يقول ستيوارت آرباكل، المدير التنفيذي للعمليات في شركة Vertex: “في كل عام، نجمع الأدلة على أننا سنتمكن من القضاء على مرض آخر”. ويقول إن ميزانية البحث والتطوير لشركة Vertex البالغة 4.8 مليار دولار لا تهدف إلى تعظيم “التسديدات على المرمى”. إنه يركز بدلاً من ذلك على “عدد محدد” من الأمراض حيث يكون لدى Vertex “اقتناع عالٍ للغاية بأنهم سيعملون”.
من المتوقع أن يحقق دواء الألم الحاد الذي تنتجه شركة Vertex مبيعات سنوية بقيمة 2.3 مليار دولار بحلول عام 2030، وفقًا لتوقعات المحللين المتفق عليها، لكن الفرصة الأكبر بكثير تتمثل في مسكن للألم غير أفيوني معتمد يمكن أن يكون بمثابة بديل للمواد الأفيونية الموصوفة طبيًا والتي أدت إلى ظهور دواء الألم الحاد الذي تنتجه شركة Vertex. مقتل مئات الآلاف من الأميركيين.
يقول أحد الأشخاص في صندوق للتكنولوجيا الحيوية يملك أسهمًا: “إن وول ستريت في كل مكان بشأن كيفية التعامل مع الألم المزمن، بسبب قذارة أزمة المواد الأفيونية ولأن الناس أصبحوا متفائلين بشأن إطلاق الألم وفشلت إطلاقات الألم”. في فيرتكس.
للتغلب على المنافسة من المواد الأفيونية العامة الرخيصة، قامت شركة Vertex بتعيين فريق مبيعات يضم عدة مئات من الأشخاص – أكبر بكثير من فريقها الذي يركز على التليف الكيسي – للعمل على إطلاق المنتج.
يقول بعض المحللين إن مسكنات الألم غير الأفيونية يمكن أن تكون فئة الأدوية الرائجة التالية، مع تأثير على الصناعة مماثل لأدوية إنقاص الوزن. يقول هارتاج سينغ، محلل التكنولوجيا الحيوية في شركة أبحاث الأسهم أوبنهايمر – في إشارة إلى الهرمون الذي تستهدفه أدوية إنقاص الوزن: “قد يكون الألم مشابهًا لسيناريو GLP-1 آخر”. “إذا كان بإمكانك الانتقال من الألم الحاد إلى المزمن، فيمكننا أن نتحدث عن إيرادات محتملة تتراوح بين 10 مليارات دولار و20 مليار دولار”.
يتذكر ألتشولر كيف رفض الخبراء الـ GLP-1s. “ما قالوا. . . قبل عشر سنوات، لم تكن هناك حاجة إلى أدوية لمرض السكري والسمنة – فكلها عامة، ولا شيء يعمل حقًا، ولن يحدث ذلك. وتبين أن هذا غير صحيح. . . لا أستطيع أن أعدك، ولكن بالنسبة لي، [the pain franchise] يشبه [CF] في عام 2012.”