افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
ابتكر العلماء علاجا محتملا لمرض عصبي نادر باستخدام أنسجة المخ المشتقة من الخلايا الجذعية البشرية، مما يزيد الآمال في أن ما يسمى بتكنولوجيا العضيات يمكن أن تستهدف حالات أخرى غير قابلة للعلاج.
قام باحثون من جامعة ستانفورد بتغيير تأثير الجين لمنعه من التسبب في متلازمة تيموثي، التي تشمل أعراضها عيوب القلب التي تهدد الحياة والتوحد والصرع.
تعد النتائج بتعزيز الجهود طويلة الأمد لإيجاد علاجات لحالات الدماغ المنهكة الأخرى مثل الصرع والفصام.
وقال سيرجيو باشا، قائد المشروع وأستاذ الطب النفسي والعلوم السلوكية في جامعة ستانفورد: “إنه نموذج جديد لكيفية فهم هذه الحالات وتطوير الأدوية”. “إنه يفتح المجال أمام إمكانية اختبار الاضطرابات الأخرى بطريقة مشابهة جدًا.”
قام الباحثون بزراعة ما يسمى بأعضاء الدماغ المستمدة من الخلايا الجذعية لمرضى متلازمة تيموثي في أدمغة الفئران الصغيرة، وفقا للنتائج التي نشرت في مجلة نيتشر يوم الأربعاء. ومع نضوج القوارض، نمت الكائنات العضوية واندمجت في أدمغتها.
ثم استهدف العلماء عمل الجين المعروف باسم CACNA1C، والذي يسبب طفرة أساسية لمتلازمة تيموثي. يقوم هذا الجين بتشفير اللبنات الأساسية للبروتين في القناة التي تتدفق من خلالها أيونات معدن الكالسيوم داخل الخلايا العصبية. ومن خلال إدخال خيوط قصيرة من الأحماض النووية، نجح الباحثون في معالجة CACNA1C لإنتاج شكل من أشكال قناة الكالسيوم خاليًا من الطفرة.
وقال باشا إن الباحثين يهدفون الآن إلى تجنيد المصابين بمتلازمة تيموثي لتجربة العلاج المرشح. ويُعتقد أن هذه الحالة نادرة جدًا، حيث تم الإبلاغ عن بضع عشرات فقط من الحالات في جميع أنحاء العالم.
تعتبر تقنية عضويات الدماغ قوية لأنها ثلاثية الأبعاد وتسمح للخلايا البيولوجية بالتفاعل مع محيطها في الكائنات الحية. توفر هذه التقنية تصورًا أفضل لهياكل الدماغ مقارنة بالنماذج ثنائية الأبعاد التي تفتقر إلى المدخلات الحسية، وهو عامل رئيسي لتعلم الدماغ.
وقالت البروفيسور مادلين لانكستر، الباحثة الرائدة في مجال العضويات، إن الدراسة الأخيرة التي أجرتها مجلة Nature كانت “عرضًا رائعًا لقوة العضويات ليس فقط في نمذجة الأمراض البشرية، ولكن أيضًا في تطوير علاجات فعالة”.
وقال لانكستر، قائد المجموعة في مختبر مجلس البحوث الطبية في المملكة المتحدة للبيولوجيا الجزيئية، والذي لم يشارك في البحث: “نظرًا لأن العضيات يمكن تصنيعها من خلايا بشرية، فيمكنها وضع نماذج لجوانب من البيولوجيا البشرية لا يمكن التقاطها في التجارب على الحيوانات”. “وبالتالي فهي تقدم نهجًا تكميليًا للأدوات الموجودة، وتوفر الثقة في أن علاجًا معينًا . . . ستعمل في السياق الإنساني.”
وأضاف لانكستر، الذي ابتكر في عام 2011 أول عضوي دماغي في العالم، أنه من المرجح أن تكون الدراسة التي أجرتها مجلة Nature هي الأولى من بين العديد من الدراسات التي تستخدم العضويات لإنتاج أدوية أكثر دقة.
ومع التجارب السريرية للعلاجات المحتملة لأمراض الجهاز العصبي التي تعاني من معدلات فشل عالية، يمكن أن تلعب الأعضاء العضوية دورًا مهمًا بشكل خاص في اكتشاف الأدوية. ويمكنهم تقديم شكل من أشكال الفرز لضمان أن أفضل المرشحين فقط هم الذين يتقدمون للاختبارات على البشر.
وقالت سيلفيا فيلاسكو، الأستاذة المشاركة في علم الأحياء العصبية التنموية في معهد مردوخ لأبحاث الأطفال الأسترالي، في تعليق نُشر أيضًا: “إن تطوير النماذج التي يمكنها تكرار الأمراض البشرية بشكل أفضل والتنبؤ بدقة باستجابات الإنسان يعد بتحسين نتائج برامج تطوير الأدوية”. في الطبيعة.
“كما هو موضح في الدراسة الحالية، فإن النماذج المعتمدة على الخلايا الجذعية مناسبة تمامًا للتحقق من صحة أهداف الأدوية، ولفحص الأدوية المرشحة وتحسينها.”